希少疾患の罹患率は、個々には2,000人に1人以下である。その希少性にもかかわらず、希少疾患は集団的に大きな影響を及ぼし、世界中で推定3億人が罹患していると言われています。希少疾患は7,000種類以上あり、そのほとんどが小児期に発症し、主に小児が罹患します。
SCANTOXは、専門的な医薬品開発の必要性を認識し、様々な種類の疾患に対する強固な前臨床医薬品開発プラットフォームの確立に尽力しています。 サービスの範囲は、ターゲットの同定からIND承認に必要な安全性および毒性試験まで多岐にわたります。 当社の経験豊富な学際的チームは、低分子化合物、生物製剤、遺伝子治療薬の医薬品開発プロセスをカスタマイズするための高度なツールを活用し、希少疾患特有の複雑な課題に取り組んでいます。
エンド・ツー・エンドの前臨床サービス
Scantox では、希少疾患の治療薬を評価するために、高度な in vitro と in vivo ツールを用いた統合的なアプローチを採用しています。これらのツールは、前臨床試験を加速させ、有望な治療法のヒト初臨床試験への移行をサポートします。
アドバンスト・セルベース・アッセイ
当社のin vitro能力は、単離された神経細胞や疾患特異的病態を標的とする新規化合物のスクリーニングに重要な細胞株など、さまざまな細胞系を網羅しています。また、iPS細胞、患者由来組織、初代細胞株など、疾患に関連した細胞系も提供しています。これらのリソースを活用することで、特定の疾患に合わせたモデルを開発し、正確なアッセイをデザインすることができます。
堅牢な動物モデル
私たちは、Scantox のサービスの要である広範なin vivoモデル開発によって、in vitro研究を補完しています。お客様は、神経炎症を実験的に誘発するために使用されるような、様々なトランスジェニック動物モデルや誘導動物モデルから選択することができます。当社のげっ歯類モデルと精密な研究設定は、希少疾患の有望な治療薬を選択する上で極めて重要です。
また、新たな研究ニーズに対応するため、マウスやラットを用いたカスタムモデルの開発やセットアップも日常的に行っている。
希少疾患領域における適応症別の即戦力モデルの例：
- 神経変性疾患
- ライソゾーム貯蔵障害
- ポンペ病
- ゴーシェ病
- サンフィリッポ症候群
- ニーマン・ピック病
- ファブリー病詳しくはこちらの記事をお読みください。
- その他の希少遺伝病 遺伝性疾患
最新設備
SCANTOXは、いくつかのモデルの繁殖コロニーを当社の研究施設で維持しています。 さらに、トランスジェニックおよび非トランスジェニックげっ歯類の有名なブリーダーと緊密に協力しています。 非トランスジェニック同腹仔は、適切な研究デザインに必要な対照動物として利用可能です。 当社の施設では、バイオセーフティーレベル2での評価が可能です。 脱リスクパッケージには、マウスおよびラットにおける標準的な非GLP探索研究が含まれます。 GLP基準に準拠した高度な規制研究は、最高の品質と規制遵守を保証します。
研究デザインと読み物
SCANTOXは、特定の医薬品開発のニーズを満たすために、あらゆる疾患モデルに対してカスタムメイドの試験デザインを提供します。 お客様と緊密に連携し、薬剤の性質に基づいて最適な宿主種を選択し、最適なサンプル分析法を決定します。
動物モデルや疾患特異的な測定に加え、薬物動態学的および薬力学的測定、安全性評価、重要なバイオマーカーのモニタリングによる作用機序の検討などを、カスタマイズされた確立された分析手法で行うことができます。バイオアナリシス部門では、必要に応じてサンプルの分析も行っています。
チーム – 専門エキスパート
希少疾患開発チームは、希少疾患に特化した専門知識を持つ試験責任者や熟練した動物実験技師など、専任のプロフェッショナルで構成されています。
スピードと効果的なコミュニケーションで知られるこのチームは、各プロジェクトに合わせた柔軟なソリューションを提供します。協力的で厳格な品質重視のアプローチにより、開発の複雑な前臨床段階を効果的にナビゲートします。