コンドゥリトール-β-エポキシド（CBE）誘導マウスモデル
ゴーシェ病は最も一般的なライソゾーム貯蔵障害である。 主な病理学的特徴は、β-グルコセレブロシダーゼ遺伝子（GBA）の変異によるグルコセレブロシダーゼ（GCase）酵素活性の低下に起因するグルコシルセラミドとグルコスフィンゴシンの細胞内蓄積である。
コンドゥリトール-β-エポキシド（CBE）はGCase活性の特異的阻害剤であるため、in vivoでゴーシェ病を誘発するのに用いることができる。
CBEを投与したマウスの最も重要な特徴は以下の通りである：
- アストロサイトーシス
- 活性化したミクログリア
C57Bl/6マウスに9日間連続でCBEを腹腔内注射し、その後脳を神経炎症について分析した。免疫蛍光標識によるアストロサイトーシスとミクログリオーシスを組織学的に評価し、評価者に依存しないシグナル定量を行ったところ、GFAPシグナルの免疫反応性領域が高度に増加し（図1A）、CD11bシグナルの免疫反応性領域が高度に増加した（図1B）ことから、それぞれ強いアストロサイトーシスと活性化ミクログリアが認められた。
図1. CBE投与マウスの皮質アストロサイトーシスと活性化ミクログリア。 GFAP (A）とCD11b (B)免疫反応性(IR)面積％。 n = 9/群; 対のないt検定; 平均+SEM。 ***p<0.001。
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