ポンペ6^neoマウスモデル

グリコーゲン貯蔵病II型(GSD II)は、ポンペ病とも呼ばれる、病気の進行速度が様々な、まれな多系統の病気である。 酸性α-グルコシダーゼ(GAA)遺伝子の変化によって起こり、その結果、この酵素のレベルが低下し、グリコーゲンの分解が低下するため、主に様々な筋肉組織にグリコーゲンが蓄積する。 最も一般的な症状としては、心機能障害、筋力低下、筋緊張低下、呼吸障害、生命予後の大幅な低下などがある。

6^neoマウスモデルは、GAAノックアウトによりGAA酵素レベルが低下し、その結果、さまざまな筋肉組織でグリコーゲンの蓄積が進行する。

発表されたデータによると、マウスは3週齢から以下のような病態を示す：

• 脳、脊髄、肝臓、筋肉におけるGAA活性の低下
• 脳、脊髄、心臓、骨格筋、横隔膜におけるグリコーゲンの蓄積（PAS反応）

社内で行われた行動分析では、強い筋力低下と、握力テストと梁歩行テストで分析された運動障害が確認された。

図：図：6^neoマウスの握力試験と梁歩行試験。平均握力 (A）とスリップ回数 (8週齢と24週齢の6^neoマウスとWTマウスの平均握力（A）とスリップ回数（B）；8週齢：各群n = 24；24週齢：各群n = 48。 二元配置分散分析（Bonferroniのpost hoc検定付き）；平均値＋SEM；***/###p<0.001；***遺伝子型間の差；###年齢群間の差。

SCANTOXでは、このモデルに対するカスタムメイドの研究デザインを提供しており、お客様の特別な関心に柔軟に対応いたします。6^neoマウスは、ポンペ病に関連する特徴を若齢ですでに示します。 そのため、非常に早い納期が可能です。

貴社の化合物を6^neoマウスモデルで試験させていただければ幸いです！ 最も一般的な表示は以下の通り：

• 神経組織と内臓組織の酵素レベル
• 神経組織と内臓組織における基質レベル
• 筋力低下と運動障害

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