ハンチントン病、アルツハイマー病、パーキンソン病などの神経変性疾患は、アミロイドとして知られるタンパク質の脳内蓄積を特徴とする。
アミロイドの原因や毒性については広範な研究がなされているが、アミロイド形成の初期段階についてはほとんど解明されていない。
しかし、このたびの画期的な研究で、アミロイド形成の初期段階が明らかになった。 イーライフハンチントン病のようなアミロイド関連疾患に対する治療法について、研究者たちが画期的な新戦略を打ち立てた。
彼らの研究はまた、ハンチントン病のようなアミロイド関連疾患の治療に対する研究者のアプローチ方法について、画期的な新戦略を指し示している。
アミロイド核の構造を解明する
神経変性疾患 数百万人に影響 その根底にあるメカニズムは、研究者たちによって集中的に研究されてきた。
しかし、アミロイド凝集体の蓄積には多くの原因があることは以前から指摘されていた。 神経変性疾患神経変性疾患におけるアミロイド形成の実際の役割については、長い間研究者たちを悩ませてきた。 スタワーズ準研究員 ランダル・ハーフマン博士は言う。ハンチントン病、アルツハイマー病、ALSの大きな謎の一つは、なぜ病気がアミロイドと一致するのか、しかしアミロイドそのものは主犯ではない、ということです。ハーフマン博士は、その謎を解き明かそうとした新しい研究の筆頭著者の一人であり、その研究結果は、ハンチントン病におけるアミロイド核の構造と形成について、これまでにない洞察を与えてくれるようである。 ハンチントン病.
この研究の共同筆頭著者であるTej Kandola博士とShriram Venkatesan博士によって、この研究の中で大きな発見がなされた。
彼らはハンチンチンタンパク質（ハンチントン病の原因タンパク質）のアミロイド核の構造を特定できただけでなく、核が1つのタンパク質分子の中に形成されていることも観察した。 さらに研究チームは、これらのタンパク質が凝集することで、アミロイド構造の形成や成長が阻止されることを発見した。
ポリQ病とタンパク質フォールディング
ハンチントン病や他のアミロイド関連神経変性疾患のようなポリグルタミン（polyQ）病は、特定のタンパク質におけるグルタミンリピートの異常な拡大を特徴とする。
この拡大は、タンパク質のミスフォールディングと凝集を引き起こし、その結果、これらの疾患の多くに関連するアミロイド沈着物が形成される。
従って、今回のハンチントン病におけるアミロイド核の同定は、多くの神経変性疾患において、拡大したポリグルタミン反復がタンパク質のミスフォールディングと毒性を引き起こすメカニズムについて、研究者たちに新たな理解を与えるものである。
将来の治療法への示唆
これは将来の治療法にとって何を意味するのだろうか？
ハーフマン博士が要約するように、「30年前から、私たちは次のことを知っていました。 ハンチントン病ハンチントン病やそれに関連する致死的な疾患は、タンパク質が約36個以上のQを連続して含むことで発症し、脳内でタンパク質の鎖を形成する。私たちは今、その鎖の最初のリンクがどのようなものかを解明し、その結果、鎖を止める新しい方法を発見したのです」。 ハンチントン病の治療法に関する現在の研究は、ハンチンチンの変異体レベルを下げることに焦点が当てられている。 ハーフマン博士の研究チームの発見は、ハンチントン病治療の選択肢のあり方に、当初から大きなパラダイムシフトをもたらすかもしれない。
ハンチンチンのレベルを下げるのではなく、ハンチンチンのレベルを下げるのです」、 研究チームはそれは、ハンチンチン分子を先制的に標的とすることで、核形成を遅らせ、病気の進行を遅らせるというものである。研究チームは、ハンチントン病だけでなく、アルツハイマー病にも有効な治療法を開発するため、動物モデルや脳オルガノイドでこのアプローチをさらに研究する予定である。 アルツハイマー病パーキンソン病、その他のアミロイド関連疾患などである。
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