GBA1の欠損や変異はゴーシェ病と関連しているが、パーキンソン病などの神経変性事象との関連も示されている。
SCANTOXは、以下のような様々なin vitroおよびin vivoモデルにおけるGCase活性の解析を提供している。
1. 4L/PS-NAマウスのマウス胚線維芽細胞（MEF）および
2.CBEで処理したD-Lineマウス。 
図1. C57Bl/6、4L/PS-/+NAおよび4L/PS-NAマウス胚線維芽細胞（MEF）におけるGCase活性を4-MUGアッセイで測定（各群n=6）。
統計解析はOne-way ANOVAとBonferroniのposthoc testを用いた; Mean+SEM; *p<0.05; ****p<0.0001。 
図2.
CBEおよびビヒクル処理したα-synトランスジェニックD-Lineマウスおよび非トランスジェニック（ntg）マウスの脳溶解液におけるGCase活性。
4-MUGアッセイで測定（各群n=12）。
統計解析はOne-way ANOVAとBonferroniのposthoc testを用いた; Mean+SEM; ****p<0.0001。MEFを用いた試験をご希望の方は、今すぐお問い合わせください！
Gene Therapy Approaches
October 31, 2024
