パーキンソン病（PD）は、50万人ものアメリカ人に影響を及ぼしているが、その数は100万人とも言われている。
現在のところ、パーキンソン病の治療法は確立されておらず、医療関係者は患者の生活の質を向上させる効果的な治療法を常に模索している。
現在、スクリプス研究所の研究者たちは、mRNAを標的とする新しい方法を開発し、PDのような神経変性疾患に対する数多くの治療法の可能性を引き出した。
この画期的な研究の詳細と、パーキンソン病患者とその介護者への影響については、こちらをお読みください。パーキンソン病とは？パーキンソン病は、神経系を侵し、振戦、ろれつが回らない、体が硬直する、体の動きが鈍くなるなどの症状を引き起こす進行性の疾患である。
パーキンソン病の症状は時間とともに悪化し、現在のところ治療法はありません。
このような理由から、パーキンソン病は神経変性疾患、すなわち神経系に影響を及ぼし、進行するにつれてますます重症化する病気に分類されます。
研究者たちは長い間、パーキンソン病のような神経変性疾患の治療法を模索してきた。残念ながら、これらの疾患はしばしば標的とすることが難しい特定のタンパク質と関連している。
そのようなタンパク質のひとつがα-シヌクレイン（α-synuclein）であり、PD患者では神経タンパク質の一種が蓄積し、遺伝子のコード化に異常をきたす。mRNA介入による効果的な治療法の発見これまで研究者たちは、α-シヌクレインのような無秩序タンパク質を標的にしようと試みてきたが、タンパク質が特異な構造を持つため、結果は限られていた。
これらのタンパク質には低分子結合ポケットがなく、通常であれば治療薬化合物の標的となる安定した三次元構造がない。
そのため、α-シヌクレイン蛋白質は “undruggable “蛋白質と呼ばれてきた。
具体的には、メッセンジャーRNA（mRNA）である。mRNAは、人体にタンパク質の作り方を伝える遺伝物質である。
研究チームは、『米国科学アカデミー紀要（PNAS）』誌に、「リボヌクレアーゼ標的化キメラを用いて、構造化されたmRNAを標的とすることにより、本質的に無秩序なタンパク質α-シヌクレイン量を減少させる」と題する論文を発表した。mRNA結合がタンパク質を構築するブロックを標的とする前述のように、mRNAは人体がタンパク質を構築するための命令を提供する。
問題のタンパク質をうまく標的にするために、研究チームは、mRNAがタンパク質そのものを形成する前に、mRNA内のコード化構造を標的にする必要があると判断した。
SNCAをコードするmRNAは、その5′非翻訳領域内に複数の秩序構造領域を持っており、薬物介入の優れた標的となっている。
コードするmRNAを標的とするため、研究チームは強力なコンビを導入した。Synucleozid-2.0とSyn-RiboTACで、mRNAを介してα-シヌクレインを調節するように設計されたmRNA結合・分解「チーム」である。 言い換えれば、研究チームは「治療不可能な」タンパク質が実際に形成されるずっと前に、その構成要素を標的としたのであり、その結果、α-シヌクレインタンパク質の蓄積を抑え、制御不能な遺伝子発現を改善したのである。研究結果は遺伝子発現の改善を示唆スクリプス大学の研究チームは、最終的に、mRNA結合デュオが調節不全遺伝子の約半数の発現を回復させることを発見した。
理想的には、mRNA結合によってタンパク質を制御することで、細胞ストレスも軽減され、パーキンソン病の治療介入につながるということである。
パーキンソン病研究はまだ長い道のりがある。しかし、今回のような研究は、超集中的な医学研究が患者ケアの改善にいかに重要であるかを証明している。 SCANTOXは、1977年の設立以来、GLP/GCPに準拠し、最高グレードの創薬、規制毒性およびCMC/分析サービスを提供する医薬品開発業務受託機関（CRO）であるScantoxの一員です。
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