筋萎縮性側索硬化症（ALS）は神経変性疾患であり、現在世界では100万人に4.42人が罹患している。
病気の進行を遅らせる治療法はいくつか承認されているが、今のところ治療法はない。
しかし、『Theranostics』誌に発表された新しい研究により、研究者たちは治療法の発見に一歩近づくことができる。
この研究は、カリフォルニア大学サンディエゴ校医学部の研究者らによって行われたもので、ヒト化ALSマウスモデルおよび家族性ALSラットモデルにおいて、遺伝子治療アプローチが発症を遅らせることを発見した。
ALSマウスモデルへの遺伝子治療応用の前例
Theranostics社の論文は、2021年に発表された先行研究に部分的に基づいている。
その研究では、アルツハイマー病モデルマウスの記憶喪失を防ぐ試みとして、シナプシン-カベオリン-1（SynCav1）として知られる実験的遺伝子治療法を用いた。
今回、研究者らは同様のアプローチをALSマウスモデルにも適用し、治療後に運動機能の改善や生存期間の延長の兆候が見られるかどうかを調べた。
新規遺伝子治療の開発
2021年の研究成果を基に、研究チームはSynCav1を搭載した無害なアデノ随伴ウイルスベクターを用いた研究を行った。
研究チームは、このベクターを前述の家族性ALSモデルマウスの脊髄に注入した。
その目的は、このベクターが病気の進行を遅らせ、運動能力を維持し、握力などの体力を維持するのに役立つかどうかを確認することであった。
入念な研究の結果、研究者らはSynCav1が脊髄運動ニューロンを保護し、維持することを発見した。
また、ALSモデルマウスの寿命も延びた。
その後、ALSのラットモデルを用いた実験でも同様の結果が得られ、非常に有望であることが判明した。
「これらのデータは、SynCav1がALSやその他の原因不明の中枢神経疾患における神経変性症状の新規遺伝子治療薬となる可能性を示唆しています」と著者らは記している。
遺伝子治療によるALS治療
現在、ALSと診断された後の平均生存期間は2年から5年である。
しかし、遺伝子治療の発展により、この病気と診断された人は、症状が劇的に軽減され、より長く健康的な生活を送ることができるようになる。
遺伝子治療の革新は、他の神経疾患の治療にも役立つことが証明されるであろう。
「SynCav1による神経保護効果は、既知の有毒な単原因性タンパク質（すなわち、変異型hSOD1）を標的とすることとは無関係に生じたことから、これらの知見は、SynCav1がALSやADに加え、他の神経変性疾患に対する新規遺伝子治療薬として役立つ可能性を示唆しています」と、この研究の筆頭著者は書いている。
「しかし、SynCav1が疾患の後期段階における病勢進行に及ぼす影響を明らかにするためには、さらなる研究が不可欠です」。
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SynCav1遺伝子治療がALSのような神経変性疾患の有効な治療法であると断言するには、さらなる研究が必要である。
しかし、初期のマウスモデル研究から得られた知見は、将来の研究の枠組みを作るという点では有望である。
最終的には、マウスモデルの治療におけるブレークスルーは、ALSのヒトに適した治療法を開発するための重要な第一歩となりうる。
さらに研究が進めば、専門家はALSの進行のどの段階においても、より良いQOLを実現できるようになるかもしれない。 SCANTOXは、1977年の設立以来、GLP/GCPに準拠し、最高グレードの創薬、規制毒性およびCMC/分析サービスを提供する医薬品開発業務受託機関（CRO）であるScantoxの一員です。
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