Lancet Neurology誌に発表された最近の画期的な研究により、小児神経疾患の早期発見と早期介入の探求が大きく前進した。
この研究では、血清ニューロフィラメント軽鎖（NfL）が、小児の多発性硬化症（MS）のような神経疾患の効果的な予測バイオマーカーとして使用されることが明らかにされた。 この画期的な進歩は、小児神経科がMSやその他の小児の神経疾患を発見し治療する方法に革命をもたらす可能性がある。
重要な早期介入
多発性硬化症（MS）は、中枢神経系に影響を及ぼす、慢性で予測不可能な免疫介在性疾患である。
MSに罹患すると、免疫系が神経線維を絶縁する脂肪物質であるミエリンを攻撃する。
ミエリンが損傷を受けると、神経を伝わるメッセージが遅くなったり、遮断されたりし、筋力低下や痛み、協調性や平衡感覚の喪失、認知や記憶に関する症状、疲労、視力や感覚の低下など、さまざまな症状が現れます。 MSのような神経疾患における症状の発現や潜在的な障害を軽減するためには、早期介入が重要である。
実際、研究者たちは、MSの疾患活動性を予測し、治療反応をモニターする方法を見つけることの重要性を強調してきた。
2022年、科学はこの目標に向けた重要な一歩を踏み出した。 ある研究が発表された。 NfLは神経細胞に存在する構造タンパク質であり、成人のMS患者に対する効果的な予測バイオマーカーとして使用できることを実証した。この研究では NfLは、成人のMS患者における将来の疾患活動性の予測に役立つ可能性があるだけでなく、治療効果の評価にも役立つ可能性がある。
に掲載された画期的な研究のおかげである。 ランセット神経学科学者たちは、NfLが小児MSの信頼できる予測バイオマーカーとして使用できることを示すデータを持っている。
多発性硬化症の小児に有用なバイオマーカー
この研究では、2,667人の健康な小児と220人の小児神経学的患者が対象となった：そのうち142人はMSと診断され、その他にてんかん、外傷性脳損傷、神経系の細菌感染、ミエリン・オリゴデンドロサイト糖タンパク質抗体関連疾患（MOGAD）などの疾患があった。 NfL値は、昨年成人に使用するために確立され承認された方法で、参加者の血液サンプルから測定された。
研究者らは次に、神経疾患の有無にかかわらず、小児におけるNfLの基準範囲を設定し、小児集団における比較と診断解釈に必要なベースラインを提供した。 研究者らは、健康な子供のNfL値は年齢とともに低下する傾向があることを発見した。
出生直後が最も高く、その後年々徐々に低下し、10歳になるまで毎年6.8％ずつ減少し、その後停滞する。
健常児の平均NfL値は4.8pg/mLであった。
一方、MS患者ではNfL値が有意に高く、平均21.2pg/mLであった。
このバイオマーカーは、他の神経疾患でも、MS患児ほどではないにせよ、高値を示した。
未来への展望
最近開発された治療法は、MSの病勢進行の安定化において大きな可能性を示しているが、その有効性はタイムリーな投与に依存している。
NfLのような効果的な予測バイオマーカーがあれば、医師は病気を早期に診断し、早期に治療できるかもしれない。
多くの研究者は、このことが症状の進行を遅らせたり止めたりし、障害を予防する鍵になると考えている。
結局のところ、これらの知見は、MSのような神経疾患の診断と管理に革命をもたらす可能性のある予測バイオマーカーとしてのNfLの可能性を強調するものである。カリフォルニア大学サンフランシスコ校神経学臨床講師で、ワイル神経科学研究所のメンバーであり、論文の筆頭著者であるAhmed Abdelhak医学博士は、次のように述べている、 説明NfLは、診断が下され治療が開始された後、MSをどのように管理すべきかを医師に伝えることができる。小児でNfLが高い場合、たとえ元気そうに見えても、病気が安定しておらず、他の治療戦略を考慮すべきことを示唆している。”
さらなる研究 小児医療におけるNfLの可能性を完全に実現するためには、予測的な臨床バイオマーカーとしてのNfLの検証を行う必要がある。
しかし、NfLモニタリングによって神経損傷を早期に発見できるようになれば、小児神経学の分野に革命的な変化をもたらし、タイムリーな介入、最適化された治療戦略、神経疾患を持つ小児の長期転帰の改善が可能になるかもしれない。
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