근위축성 측삭 경화증

TDP-43 유도 루게릭병 마우스 모델

근위축성 측삭 경화증(ALS)은 뇌의 상부 운동 뉴런(MN)과 척수의 하부 운동 뉴런의 소실을 특징으로 하는 신경 퇴행성 질환입니다. 대부분의 루게릭병 환자에서 핵 단백질 TDP-43(43kDa의 전사 반응 DNA 결합 단백질)의 기능 장애가 발견되었습니다. 생후 3개월 된 C57BL/6J 마우스의 운동 피질 M1에 AAV9-hTDP-43 바이러스 입자를 주입함으로써 생체 내에서 루게릭병 표현형과 신경 병리를 모방할 수 있습니다.

AAV9-hTDP-43 마우스의 가장 중요한 특징은 다음과 같습니다:

  • 높은 hTDP-43 mRNA 및 단백질 발현량
  • 성상세포증
  • 신경세포 손실/운동 피질 수축
  • 꽉 쥐기
TDP-43

그림 1: 대조군과 비교한 AAV9-hTDP-43을 주입한 마우스의 운동 피질에서 인간 TDP-43 mRNA 및 단백질 발현 수준. A: 집 유지 유전자 HPRT와 비교하여 ∆∆∆C(t) 방법으로 평가한 RNA 발현의 X배 변화. B: 인간 TDP-43 면역 반응 면적(%). 이원 분산 분석(Two-way ANOVA)과 Bonferroni의 다중 비교 테스트. 평균 ± SEM (n = 8) **p <0.01, ***p <0.001.

TDP-43

그림 2: 클러핑 점수의 종단적 평가. AAV9-TDP-43 및 AAV9 비주입 마우스의 쥐기 점수(3 = 최고 점수, 1 = 최악 점수). n = 그룹당 8-24. 평균 ± SEM 혼합 효과 분석 후 Bonferroni 사후 검정; *p <0.05, ***p <0.001.

Scantox 는 AAV9-TDP-43 마우스 모델에 대한 맞춤형 연구 설계를 제공하며, 고객의 특별한 관심사에 유연하게 대응할 수 있습니다. 또한 기꺼이 조언을 드리고 연구 디자인을 제안해 드립니다. AAV9-TDP-43 마우스 모델은 치료 직후 관련 루게릭병 병리를 보여줍니다. 이를 통해 루게릭병 연구의 처리 시간을 현저히 단축할 수 있습니다. 또한, AAV9이 비어 있는 벡터를 주입한 마우스는 적절한 연구 설계에 필요한 대조군 역할을 할 수 있습니다.

AAV9-TDP-43 마우스 모델에서 귀사 화합물의 효능을 평가해 드리겠습니다! 가장 일반적인 판독값은 다음과 같습니다:

  • TDP-43 표현식
  • 꽉 쥐기
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