희귀질환은 개별적으로 2,000명 중 1명 미만의 사람들에게 영향을 미칩니다. 희귀질환은 드물지만 전 세계적으로 약 3억 명의 사람들에게 영향을 미치는 중대한 집단적 영향을 미칩니다. 희귀질환의 종류는 7,000가지가 넘으며, 대부분 어린 시절에 시작되어 주로 어린이에게 영향을 미칩니다.
전문화된 신약 개발의 필요성을 인식한 Scantox 은 다양한 유형의 질병에 대한 강력한 전임상 신약 개발 플랫폼을 구축하는 데 전념하고 있습니다. 표적 식별부터 IND 승인에 필요한 안전성 및 독성 연구까지 다양한 서비스를 제공합니다. 경험이 풍부한 다학제적 팀은 첨단 도구를 활용하여 저분자, 생물학적 제제 및 유전자 치료제를 위한 약물 개발 프로세스를 맞춤화하여 희귀 질환의 독특하고 복잡한 과제를 해결합니다.
엔드투엔드 전임상 서비스
Scantox 에서는 희귀질환 치료제를 평가하기 위해 첨단 체외 및 생체 내 도구를 사용하는 통합 접근법을 사용합니다. 이러한 도구는 전임상 연구를 가속화하고 유망한 치료법이 최초의 인간 대상 임상시험으로 전환될 수 있도록 지원합니다.
고급 세포 기반 분석
당사의 시험관 내 역량은 질병별 병리를 표적으로 하는 새로운 화합물을 선별하는 데 중요한 분리된 뉴런 및 세포주와 같은 다양한 세포 시스템을 포괄합니다. 또한 iPS 세포, 환자 유래 조직, 일차 세포주를 포함한 질병 관련 세포 시스템도 제공합니다. 이러한 리소스를 통해 맞춤형 모델을 개발하고 특정 질병에 대한 정밀한 분석을 설계할 수 있습니다.
견고한 동물 모델
우리는 Scantox 서비스의 초석인 광범위한 생체 내 모델 개발로 시험관 내 작업을 보완합니다. 고객은 실험적으로 신경 염증을 유도하는 데 사용되는 모델과 같은 다양한 형질 전환 및 유도 동물 모델 중에서 선택할 수 있습니다. 당사의 설치류 모델과 정밀한 연구 설정은 희귀 질환에 대한 유망한 약물을 선택하는 데 매우 중요합니다.
바로 사용할 수 있는 다양한 생체 내 모델을 보유하고 있으며, 새로운 연구 요구를 해결하기 위해 마우스와 쥐를 대상으로 맞춤형 모델을 정기적으로 개발하거나 설정합니다.
희귀 질환 분야 내 적응증별 즉시 사용 가능한 모델의 예입니다:
- 신경 퇴행성 질환
- 리소좀 저장 장애
- 폼페병
- 고셔병
- 산필리포 증후군
- 니만-픽 질병
- 파브리병: 자세한 내용은 이 문서에서 확인하세요.
- 기타 희귀 유전 질환
최첨단 시설
Scantox는 연구 시설에서 일부 모델에 대한 번식 군집을 유지하고 있습니다. 또한 잘 알려진 형질전환 및 비형질전환 설치류 사육자들과 긴밀히 협력하고 있습니다. 적절한 연구 설계에 필요한 대조 동물로 형질 전환되지 않은 새끼를 사용할 수 있습니다. 당사의 시설에서는 생물안전 레벨 2에 따른 평가가 가능합니다. 위험 제거 패키지에는 생쥐와 쥐를 대상으로 한 표준 비 GLP 탐색적 연구가 포함됩니다. GLP 표준을 준수하는 고급 규제 연구를 통해 최고의 품질과 규제 준수를 보장합니다.
연구 설계 및 판독
Scantox는 특정 약물 개발 요구 사항을 충족하기 위해 모든 질병 모델에 대한 맞춤형 연구 설계를 제공합니다. 고객과 긴밀히 협력하여 약물의 특성에 따라 가장 적합한 숙주 종을 선택하고 최상의 샘플 분석 방법을 결정합니다.
동물 모델 및 질병별 판독 외에도 맞춤형으로 확립된 분석 방법으로 중요한 바이오마커를 모니터링하여 약동학 및 약력학 측정, 안전성 평가, 작용 메커니즘 조사 등을 수행할 수 있습니다. 바이오 분석 부서에서는 필요한 경우 샘플을 분석할 수 있습니다.
팀 – 전문 전문가
희귀질환 개발팀은 희귀질환에 대한 전문 지식을 갖춘 연구 책임자와 숙련된 동물 기술자 등 전담 전문가로 구성되어 있습니다.
신속하고 효과적인 커뮤니케이션으로 잘 알려진 이 팀은 각 프로젝트에 맞는 유연한 솔루션을 제공합니다. 협업적이고 엄격한 품질 중심 접근 방식을 통해 복잡한 전임상 개발 단계를 효과적으로 탐색할 수 있습니다.