니만-픽 1형 마우스 모델인 NPC1-/- 마우스의 강력한 병리학은 사이클로덱스트린 처리를 통해 현저히 감소할 수 있습니다.
여기에서는 사이클로덱스트린(2-하이드록시프로필-ß-사이클로덱스트린, HPBCD)이 콜레스테롤 수치와 간 효소 수치를 개선하는 것을 보여줍니다.
따라서 NPC1-/- 마우스를 3주 동안 매주 1회 피하 처리하면 간 콜레스테롤 수치가 감소하고(그림 1A) 혈장 트리글리세리드 수치가 증가합니다(그림 1C).
NPC1-/- 마우스에서는 혈장 콜레스테롤, HDL 및 LDL 수치가 증가하지만 사이클로덱스트린 처리는 이러한 병리를 크게 역전시키지 않습니다(그림 1B, D, E). 
그림 1: 사이클로덱스트린 처리가 콜레스테롤, 트리글리세리드, HDL 및 LDL에 미치는 영향. NPC1-/- 및 야생형 동물(그룹당 n = 6)의 간 내 콜레스테롤을 분석했습니다.
(A), 콜레스테롤
(B), 트리글리세리드
(C), HDL
(D) 및 LDL
(E) 사이클로덱스트린(사이클로) 또는 차량으로 3주간 처리한 후 혈장 내 콜레스테롤을 분석했습니다.
일원 분산 분석에 이은 던의 다중 비교 사후 검정; 평균 + SEM; *p<0.05; **p<0.01; ***p<0.001.
간 효소를 평가한 결과 NPC1-/- 마우스에서 아스파테이트 아미노전달효소(AST), 알라닌 아미노전달효소(ALT) 및 알칼리성 포스파타제(ALP) 수치가 크게 증가했습니다(그림 2).
사이클로덱스트린을 처리하면 AST와 ALT 수치가 야생형 수준으로 현저하게 회복되는 반면(그림 2A, B), ALP 수치는 사이클로덱스트린의 영향을 받지 않습니다(그림 2C). 
그림 2: 사이클로덱스트린 처리가 간 효소에 미치는 영향. NPC1-/- 및 야생형 동물(그룹당 n = 6)의 아스파테이트 아미노전달효소(AST)를 분석했습니다,
A), 알라닌 아미노전달효소(ALT,
B) 및 알칼리성 포스파타제 (ALP,
C) 수치를 분석했습니다. 크러스칼-월리스 테스트에 이은 던의 다중 비교 사후 검정(AST 및 ALT) 또는 일원 분산 분석에 이은 던넷의 다중 비교 검정(ALP); 평균 + SEM; ***p<0.001.
따라서 사이클로덱스트린은 이 리소좀 축적 질환에 대한 생체 내 효능을 평가하는 데 있어 새로운 화합물을 평가하는 데 유용한 기준 화합물입니다.
현재 사이클로덱스트린은 이미 NPC1 결핍 환자에게 사용하기 위해 테스트되었으므로, 사이클로덱스트린을 참조 화합물로 사용한 전임상 연구 결과는 매우 중요한 의미를 가질 것입니다.
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