유전자 치료

유전자 공학 기술의 급속한 발전으로 유전자 치료는 다양한 유전 질환을 치료할 수 있는 획기적인 잠재력을 제공합니다.
Scantox는 이러한 혁신적인 발견을 개념에서 임상시험계획 승인 연구로 발전시키기 위한 과학적 지침과 포괄적인 전임상 서비스를 제공합니다.

통합 서비스 솔루션

유전자 치료 방식의 복잡성을 이해하려면 강력한 체외 및 생체 내 모델이 필요합니다.
Scantox에서는 이러한 모델을 사용하여 치료 표적을 식별 및 검증하고 안전성을 평가합니다.
당사의 역량은 BSL-1, BSL-2, 심지어 BSL-3을 포함한 다양한 생물학적 안전 수준에서 동물 연구를 수행하는 데까지 확장됩니다.

비바이러스 및 바이러스 유전자 치료 후보물질(AAV, 아데노바이러스, 종양 용해성 바이러스 등)에 대한 광범위한 전문성과 분자, 조직학, 생화학 분석을 전문으로 하는 고도로 숙련된 팀이 결합하여 수행하는 각 연구가 정확한 평가와 신뢰할 수 있는 데이터로 뒷받침되도록 보장합니다.

체외 유전자 치료 서비스

유전자 치료 전략을 최적화하기 위해 다음을 포함한 다양한 세포 시스템에서 맞춤형 바이러스 전달 프로토콜을 제공합니다:

  • 다양한 신경 세포주 및 비신경 세포주(예: SH-SY5Y, HEK293T, HepG2…)
  • 1차 마우스 및 쥐 세포
  • 마우스 배아 섬유아세포
  • 인간 섬유아세포(질병이 있는 대조군과 건강한 대조군)
  • 인간 유도 만능 줄기세포(iPSC)
  • 오가노이드(파이프라인 중)

주요 체외 판독 결과는 다음과 같습니다:

  • 생존력 및 세포 독성 평가
  • 생명 세포 이미징
  • 뉴런 활동 모니터링
  • 산화 스트레스 및 미토콘드리아 활성도 테스트
  • 포괄적인 효능 테스트

이러한 시험관 내 기능은 생체 내 애플리케이션의 기반을 형성하여 실험실 벤치에서 동물 모델로 원활하게 전환할 수 있도록 합니다.

생체 내 유전자 치료 서비스

생체 내 서비스는 첨단 동물 모델과 정밀한 수술 기술을 바탕으로 비경구 주사부터 정위 주사까지 다양한 방법을 통해 유전자 치료제를 투여합니다.
우리는 효능을 극대화하고 침습성을 최소화하는 두 가지 핵심 목표에 중점을 둡니다.
또한 토끼나 미니피그와 같은 대형 동물에게 유전자 치료제를 투여할 수 있는 역량도 갖추고 있습니다.

생체 내 주요 판독값은 다음과 같습니다:

전임상 모델 전반에 걸친 유전자 치료 적용 경로의 기능:
샘플 수집 기능:

생체 외 분석을 위해 고품질의 생체액과 조직을 반복적으로 샘플링하여 바이오마커를 종단적으로 평가할 수 있습니다.

생체 유체:

  • 혈액
  • 뇌척수액(CSF)
  • 기관지 폐포 세척

조직:

  • 전체 뇌 또는 개별 뇌 영역
  • 척수
  • 등쪽 뿌리 신경절
  • 말초 기관
  • 다양한 근육

정밀한 평가를 위한 기술 자산

우리는 생체 외 및 생체 내에서 표적 유전자 및 단백질 발현과 치료 효능을 정확하게 추적할 수 있는 통합 기술 솔루션을 제공합니다:

  • qRT-PCR: 표적 조직 내에서 형질 전환 물질의 존재와 분포를 정량화합니다.
  • 형광 현장 혼성화(FISH): 형질 전환 벡터를 탐지하고 벡터의 위치 파악에 대한 공간 정보를 제공합니다.
  • IVIS-CT 시스템을 이용한 생체 내 이미징: 특정 리포터 유전자 발현(예: 루시퍼라제)의 실시간 비침습적 모니터링을 가능하게 합니다.
  • 웨스턴 블롯/자동 웨스턴 블롯(WES): 특정 단백질 검출용
  • 표준 ELISA 및 멀티플렉스 ELISA(MSD 플랫폼): 상세한 바이오마커 농도를 측정합니다.
  • 면역조직학상세한 조직 분석을 위한 맞춤형 절편 및 염색용
  • 자기 활성화 세포 분류(MACS): 미세아교세포와 같은 특정 세포 하위집단을 분리합니다.

왜 Scantox를 선택해야 할까요?

  • 광범위한 경험: 세포 치료, 아데노바이러스(AAV), 렌티바이러스(LV), 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO), siRNA와 같은 RNA 치료제를 포함하여 시험관 및 생체 내 방법을 모두 사용하여 100건 이상의 유전자 치료 연구를 완료했습니다.
  • 치료 분야 전문성: 중추신경계/신경학, 희귀 질환, 종양학, 대사 질환, 감염성 질환, 면역학에 대한 전문 지식을 갖춘 고도로 훈련된 과학자들로 구성되어 있습니다.
  • 맞춤화: 고유한 생체 내 모델과 특정 연구 요구 사항을 충족하는 맞춤형 관리 및 기술 자산 경로를 제공합니다.
  • 우수성을 위한 헌신: 신뢰할 수 있는 고품질 데이터를 제공하는 투명성과 명성으로 잘 알려져 있습니다.

전문 과학 전문가와 함께 귀사의 연구 및 개발 목표를 지원할 수 있는 방법을 알아보세요.

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