遺伝子工学技術の急速な進歩に伴い、遺伝子治療は幅広い遺伝性疾患の治療に画期的な可能性を提供しています。
SCANTOXでは、このような革新的な発見をコンセプトからIND取得可能な試験へと導くための科学的ガイダンスと包括的な前臨床サービスを提供しています。
統合サービス・ソリューション
遺伝子治療の複雑さを理解するには、強固なin vitroおよびin vivoモデルが必要です。
SCANTOXでは、これらのモデルを用いて治療標的の同定と検証、安全性の評価を行っています。
当社の能力は、BSL-1、BSL-2、さらにはBSL-3を含む様々なバイオセーフティレベルでの動物実験の実施にも及んでいます。
非ウイルス性およびウイルス性遺伝子治療候補（AAV、アデノウイルス、オンコライトウイルスなど）に関する当社の広範な専門知識と、分子学的、組織学的、生化学的解析を専門とする高度に熟練したチームとが相まって、当社が実施する各試験は、正確な評価と信頼できるデータによって支えられている。
試験管内遺伝子治療サービス
お客様の遺伝子治療戦略を最適化するために、当社は以下のような多様な細胞系において、カスタマイズされたウイルス導入プロトコルを提供しています：
- 各種神経細胞株および非神経細胞株（SH-SY5Y、HEK293T、HepG2など）
- マウスおよびラットの初代細胞
- マウス胚線維芽細胞
- ヒト線維芽細胞（疾患および健常対照）
- ヒトiPS細胞（人工多能性幹細胞）
- オルガノイド（準備中）
主な試験管内測定値は以下の通り：
- 生存性および細胞毒性評価
- 生命細胞イメージング
- 神経活動モニタリング
- 酸化ストレスとミトコンドリア活性の検査
- 包括的な有効性試験
これらのin vitro能力はin vivoアプリケーションの基盤を形成し、ラボのベンチから動物モデルへのシームレスな移行を保証する。
In vivo 遺伝子治療サービス
In vivoサービスでは、高度な動物モデルと正確な外科技術を駆使し、非経口注射から定位注射まで、さまざまな方法で遺伝子治療薬を投与する。
私たちは、効果の最大化と侵襲性の最小化という2つの重要な目標に重点を置いています。
私たちの能力は、ウサギやミニブタのような大型動物への遺伝子治療薬の投与にも及んでいます。
主なin vivo測定値は以下の通り：
- 薬物動態・薬力学（PK/PD）および生体内分布
- 安全性および一般毒性評価
- 有効性試験と臨床モニタリング
前臨床モデルにおける遺伝子治療適用ルートの能力：
サンプル採取能力：
私たちは、生体外分析のために高品質の生体流体や組織を繰り返し採取することで、バイオマーカーの長期的な評価を可能にしています。
生物流体：
- 血液
- 脳脊髄液（CSF）
- 気管支肺胞洗浄
組織だ：
- 脳全体または個々の脳領域
- 脊髄
- 後根神経節
- 末梢臓器
- 様々な筋肉
正確な評価のための技術資産
私たちは、標的遺伝子やタンパク質の発現、治療効果を生体外および生体内で正確に追跡するための統合的な技術ソリューションを提供しています：
- qRT-PCR：標的組織内のトランスジェニック物質の存在と分布を定量する。
- 蛍光in situハイブリダイゼーション（FISH）：トランスジェニックベクターを検出し、ベクターの局在に関する空間的情報を提供する。
- IVIS-CTシステムによるin vivoイメージング：特定のレポーター遺伝子（ルシフェラーゼなど）の発現をリアルタイムで非侵襲的にモニタリングできる。
- ウェスタンブロット／自動ウェスタンブロット（WES）：特定のタンパク質を検出する。
- スタンダードELISA & マルチプレックスELISA（MSDプラットフォーム）：詳細なバイオマーカー濃度を測定します。
- 免疫組織学詳細な組織分析のためにカスタマイズされた切片作成と染色が可能です。
- 磁気活性化セルソーティング（MACS）： ミクログリアなど特定の細胞亜集団を分離する。
SCANTOXを選ぶ理由
- 豊富な経験：細胞療法、アデノウイルス（AAV）、レンチウイルス（LV）、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、siRNAなどのRNA治療薬など、in vitroとin vivoの両方の方法を用いた100以上の遺伝子治療研究を完了。
- 治療領域の専門知識：中枢神経系／神経学、希少疾患、腫瘍学、代謝性疾患、感染症、免疫学の専門知識を有する高度な訓練を受けた科学スタッフ。
- カスタマイズ：特定の研究ニーズに対応するため、独自のin vivoモデルや投与経路、技術資産をカスタマイズ。
- 卓越性へのコミットメント透明性が高く、信頼できる高品質のデータを提供することで知られています。
私たちの専門的な科学的専門家にご相談いただき、お客様の研究開発目標をどのようにサポートできるかをお聞かせください。